Un bébé sauvé par une révolution médicale : les médecins de l’hôpital pour enfants de Philadelphie viennent de réaliser une prouesse sans précédent en réparant l’ADN d’un petit garçon, KJ, condamné par une maladie rare du foie. Grâce à une technique innovante inventée par la Française Emmanuel Charpentier, la lumière se lève sur l’avenir de millions de personnes touchées par des maladies génétiques.

Né avec une maladie du foie incurable affectant un enfant sur un million, KJ a défié les pronostics les plus sombres : ses chances de survie étaient quasi nulles. En seulement six mois, une équipe médicale dévouée a mis au point un traitement de thérapie génique sur mesure. Chaque petit progrès, chaque sourire du nourrisson est désormais un miracle pour ses parents et les médecins. “Quand nous voyons même le plus petit progrès, c’est un grand moment pour nous”, déclare l’un des médecins.

Le traitement, administré à KJ à partir de ses six mois, utilise des ciseaux moléculaires, des enzymes précises qui ciblent et corrigent la mutation génétique à l’origine de la maladie. Après trois doses sans complications, ce traitement marque une première mondiale. Les deux prix Nobel de chimie, Jennifer Doudna et Emmanuel Charpentier, sont à l’origine de cette avancée majeure.

Cette innovation ouvre la voie à une médecine personnalisée pour des millions de personnes souffrant de maladies rares, dont 85 % touchent moins d’une personne sur un million. KJ, désormais sur la voie de la guérison, pourra bientôt retrouver son foyer. Cette avancée médicale incroyable redonne espoir et représente une lueur d’espoir pour un avenir où des traitements sur mesure pourraient devenir une réalité pour de nombreux patients désespérés.